Abcertin临床数据支持用作1型戈谢病的酶替代疗法

2017-11-21

3期临床资料显示,ISU Abxis开发的伊米苷酶(Imiglucerase)研究性制剂Abcertin是一种治疗1型戈谢病患者的安全有效的治疗选择。


戈谢病是一种遗传性疾病,其特征是低水平的葡糖脑苷脂酶(GBA)。在不存在GBA的情况下,细胞开始在称为溶酶体的结构中积累废物,这些结构在某些时候变得有毒并且可能损害细胞。


戈谢病患者的标准治疗是基于缺失的酶GBA(酶替代疗法(ERT))的替代或由于异常的GBA活性 - 底物减少疗法(SRT)导致的产物葡糖脑苷脂的减少重新建立正常的废物代谢。


美国食品和药物管理局(FDA)于1994年批准了由Genzyme开发的第一种工程化GBA药物Cerezyme(伊米苷酶)。从那以后,这种疗法已经成为在50多个国家中治疗1型戈谢病的广泛使用的药物。


基于重组GBA的两种不同产品已经被开发和销售,由Shire开发的VPRIV(注射用维拉苷酶α)和由Pfizer开发的Elelyso(taliglucerase alfa)。


ISU Abxis现在已经开发了用于注射用伊米苷酶作为1型戈谢病ERT的新制剂。


在第二阶段的研究(NCT02053896)中,Abcertin(以前称为ISU302)的安全性和有效性在5名曾接受过Cerezyme治疗的韩国患者中进行评估。显示新疗法具有稳定疾病的可能性,具有良好的安全性。这项研究的结果发表在“韩国医学杂志”上。


最近,Abcertin在一项开放性3期临床试验(NCT02770625)中进行了试验,其中包括7名年龄在2至15岁,1型戈谢病尚未接受过任何治疗的埃及患者。患者每周两次接受60U / kg体重的Abcertin,剂量达6个月。


治疗24周后,患者血红蛋白水平显着改善20.6%,血小板水平显着改善36%。这些结果与之前报道的Cerezyme安全性和有效性数据的间接比较显示,Abcertin可以以与批准的疗法类似的方式改善血红蛋白水平。


与基线相比,治疗也显示脾脏显着减小了47.6%,但没有报道肝脏尺寸的变化。还报道了酸性磷酸酶(ACP)和CCL-18水平(两种疾病的生物标志物)的基线显着变化。


发现Abcertin患者安全且耐受性良好,在本研究中没有报道危及生命的事件。最常见的不良事件报告是感染和胃肠道疾病。


研究人员在报告中指出:“我们的Abcertin 3期研究显示Abcertin达到了临床终点,包括血红蛋白浓度和其他疗效终点的改善。


基于这些发现,研究人员认为Abcertin应被视为非神经性GD患者的替代ERT选择。


第3期研究的结果在题为“在医学杂志上发表的Abcertin在Gaucher病中的多中心,开放标签,III期研究”的文章中报道。


翻译:文汐

原文链接:https://gaucherdiseasenews.com/2017/11/21/abcertin-clinical-data-shows-potential-to-treat-type-1-gaucher-disease/