3期临床资料显示，ISU Abxis开发的伊米苷酶（Imiglucerase）研究性制剂Abcertin是一种治疗1型戈谢病患者的安全有效的治疗选择。

戈谢病是一种遗传性疾病，其特征是低水平的葡糖脑苷脂酶（GBA）。在不存在GBA的情况下，细胞开始在称为溶酶体的结构中积累废物，这些结构在某些时候变得有毒并且可能损害细胞。

戈谢病患者的标准治疗是基于缺失的酶GBA（酶替代疗法（ERT））的替代或由于异常的GBA活性 - 底物减少疗法（SRT）导致的产物葡糖脑苷脂的减少重新建立正常的废物代谢。

美国食品和药物管理局（FDA）于1994年批准了由Genzyme开发的第一种工程化GBA药物Cerezyme（伊米苷酶）。从那以后，这种疗法已经成为在50多个国家中治疗1型戈谢病的广泛使用的药物。

基于重组GBA的两种不同产品已经被开发和销售，由Shire开发的VPRIV（注射用维拉苷酶α）和由Pfizer开发的Elelyso（taliglucerase alfa）。

ISU Abxis现在已经开发了用于注射用伊米苷酶作为1型戈谢病ERT的新制剂。

在第二阶段的研究（NCT02053896）中，Abcertin（以前称为ISU302）的安全性和有效性在5名曾接受过Cerezyme治疗的韩国患者中进行评估。显示新疗法具有稳定疾病的可能性，具有良好的安全性。这项研究的结果发表在“韩国医学杂志”上。

最近，Abcertin在一项开放性3期临床试验（NCT02770625）中进行了试验，其中包括7名年龄在2至15岁，1型戈谢病尚未接受过任何治疗的埃及患者。患者每周两次接受60U / kg体重的Abcertin，剂量达6个月。

治疗24周后，患者血红蛋白水平显着改善20.6％，血小板水平显着改善36％。这些结果与之前报道的Cerezyme安全性和有效性数据的间接比较显示，Abcertin可以以与批准的疗法类似的方式改善血红蛋白水平。

与基线相比，治疗也显示脾脏显着减小了47.6％，但没有报道肝脏尺寸的变化。还报道了酸性磷酸酶（ACP）和CCL-18水平（两种疾病的生物标志物）的基线显着变化。

发现Abcertin患者安全且耐受性良好，在本研究中没有报道危及生命的事件。最常见的不良事件报告是感染和胃肠道疾病。

研究人员在报告中指出：“我们的Abcertin 3期研究显示Abcertin达到了临床终点，包括血红蛋白浓度和其他疗效终点的改善。

基于这些发现，研究人员认为Abcertin应被视为非神经性GD患者的替代ERT选择。

第3期研究的结果在题为“在医学杂志上发表的Abcertin在Gaucher病中的多中心，开放标签，III期研究”的文章中报道。

翻译：文汐

原文链接：https://gaucherdiseasenews.com/2017/11/21/abcertin-clinical-data-shows-potential-to-treat-type-1-gaucher-disease/