从1小时到10分钟，减少1型戈谢病患者Vpriv（velaglucerase alfa）酶替代疗法（ERT）的输注时间可以使用时间缩短方案。

由Shaare Zedek医学中心Gaucher诊所负责人，耶路撒冷Hadassah-Hebrew大学医学院教授Ari Zimran博士领导的一个小组开发，这个新协议允许Vpriv的管理更快，无论是在诊所或在家中，而不损害患者的安全性或治疗的有效性。

这不仅对改善患者的生活质量有重要的意义，而且由于降低了成本而对治疗的依从性。

这些研究结果在12月初在乔治亚州亚特兰大举行的第59届ASH年会暨博览会上发表的题为“在1型戈谢病成年患者中使用维拉苷酶阿尔法进行酶替代疗法的静脉输注持续时间至10分钟的减少” 。

对于许多1型戈谢病患者，ERT是终生承诺，需要每周或每两个月去一次输液中心或诊所。这些治疗方法在每次约一个小时或更长时间内都会非常耗时，这与口服药物相比是一个主要的缺点。

先前的临床数据显示，生物药物的快速静脉内给药可能引发反应，从轻微的局部刺激到严重危及生命的免疫和炎症威胁。

该研究小组进行了一项“实践改变”研究，以评估15名1型戈谢病患者已接受Vpriv至少3个月的快速输注的安全性和有效性。

所有参与者每隔一周在家中接受静脉内ERT（剂量范围为15至60UI / kg），标准60分钟的规程。接下来，研究小组逐步改变了ERT给药的速度，从30分钟一次输注开始，然后在20分钟输注一次，然后在10分钟内输注四次，全部在医院诊所设置。在研究的最后阶段，患者在家中接受10分钟的输注，接受ERT，每三个月进行一次临床随访评估。

随访平均60周。在此期间，未报告与新治疗相关的严重不良事件，并且仅有一名患者在输注的手臂中感到轻微不适。

尽管输注率有所改变，但所有患者均保持其关键疾病相关参数（包括器官体积和血液特征）的水平。直到第36周，没有患者产生针对该治疗的抗体。

总之，这些结果表明，增加Vpriv的施用率是可行的，因为它不改变治疗效果，并且不代表患者的风险。

研究人员指出：“患者继续进行10分钟输注的意愿证实了方便的重要性，特别是减少输液持续时间，对于那些ERT输注目前被认为是终生承诺的患者

翻译：文汐

原文链接：https://gaucherdiseasenews.com/2017/12/14/10-minute-ert-infusion-safe-effective-type-1-gaucher-disease-study/