氨溴索 - 一种用于治疗戈谢病的胸部充血和咳嗽药 - 除了作为戈谢病患者所缺乏的酶的增强剂以外，还有几种分子机制。

这些机制也可能改变帕金森病患者的疾病过程，这是一种影响许多戈谢病人的神经退化性疾病，英国伦敦大学学院的研究人员在他们的研究中发表在“科学报告”杂志上。

该研究的题目是“Effects of ambroxol on the autophagy-lysosome pathway and mitochondria in primary cortical neurons”。

早些时候的研究表明，祛痰剂氨溴索对戈谢病患者有益，因为它可以促进错误的葡萄糖脑苷脂酶的活性。 当突变时，酶不能分解积累在体内所谓的溶酶体中的脂肪物质葡糖脑苷脂。

这些突变也与帕金森病有关。

为了研究氨溴索是否可能影响与这些戈谢突变有关的大脑过程，研究人员研究了小鼠的实验室生长的神经元。 他们指出，氨溴索治疗促进了酶的功能，正如在早期的研究中所观察到的那样。 正如所料，这会影响溶酶体的含量。

但是该小组的实验表明，药物的作用比这更复杂。 它阻断了一个称为自噬的过程，细胞用来降解和回收旧的或不需要的细胞成分。

治疗也影响线粒体 - 将营养素转化为能量的细胞发电厂。 其他研究表明天然补充剂可改善线粒体功能，改善戈谢过程。 也认为线粒体在帕金森病中是异常的。

这也引发了帕金森病相关蛋白α-突触核蛋白的更大释放。 在帕金森氏症中，这种蛋白质聚集在细胞内。

由于研究人员知道蛋白质是通过一种称为胞吐作用的过程转移出细胞的，研究人员还研究了氨溴索是否影响运输机制。 就像他们怀疑的那样，他们注意到氨溴索促进了这个过程。

他们还研究了这些效应是否依赖于葡萄糖脑苷脂酶的活性，发现包括改变的溶酶体功能和改变的线粒体功能在内的一些不是，这表明治疗应作为潜在治疗进一步研究。

翻译：文汐

原文链接：https://gaucherdiseasenews.com/2018/01/25/ambroxol-may-have-multiple-effects-on-neurons-in-gaucher-and-parkinsons-diseases/