一项3期临床试验显示，每天两颗Cerdelga（eliglustat）药丸的效果稍好于一天同样强度的一颗药丸，帮助戈谢尔1型患者维持稳定的疾病。

该疗法的制造商Genzyme进行了这项试验，该试验仅涉及在每天服用Cerdelga两次时病情稳定的患者。

报告“分子遗传学和代谢杂志”发表了“戈谢病1型成人：eliglustat每日一次或两次给药：第3阶段，随机双盲EDGE试验”。

美国，欧盟和其他一些国家已批准Cerdelga。

对于1型戈谢病患者中有90％的成员难以代谢肝酶CYP2D6，这是一项长期治疗。

健赞说口服药抑制葡萄糖神经酰胺合成酶。该酶产生葡萄糖神经酰胺，代谢产物累积到具有戈谢尔人的组织和器官中的毒性水平。

第三阶段EDGE试验（NCT01074944）比较了1型戈谢病患者每天一次和每天两次Cerdelga剂量的有效性和安全性，并比较了剂量的药代动力学 - 身体吸收，分配，代谢和清除药物。

只有在6至18个月内每天服用两次Cerelga才能达到稳定疾病的患者可以参加该研究。研究人员将稳定定义为达到血红蛋白，血小板，脾脏和肝脏大小稳定水平并具有稳定骨骼症状的患者。

研究人员将131名参与者随机分为两组。一天接受100或200毫克Cerelga一次。另一个接受50或100毫克剂量一天两次。

一年后，每天一次的病人有80.4％有稳定的疾病，而每天两次的病人有83.1％。

百分比非常接近，研究人员得出结论：“这些结果证实，推荐用于难以代谢CYP2D6的患者的每日两次剂量。

研究人员说，这两种方案都产生了类似的安全性。治疗中最常见的不良事件是头晕，消化不良，恶心和头痛。

研究结果表明，“每日两次eliglustat的患者的总体临床稳定性略好，特别是在骨骼方面，这种给药方案的耐受性更好，证实了大多数患者药物标签中规定的剂量方案，”研究人员说。

该试验还评估了Cerdelga的长期安全性。研究人员说，患者在3。3年的平均治疗期内耐受良好。

这与ENCORE 3期试验（NCT00943111）的结果一致。该研究评估了Cerdelga在达到稳定的酶替代疗法疾病的患者中长达四年的安全性和有效性。

翻译：文汐

原文链接（https://gaucherdiseasenews.com/2018/02/20/gaucher-trial-cerelga-twice-a-day-versus-once-a-day/）